Cada año, aproximadamente 15 000 niños menores de 19 años contraen cáncer. Si bien la tasa de supervivencia a cinco años de esos pacientes ha aumentado en las últimas décadas, para algunos de ellos los efectos del tratamiento pueden durar toda la vida.
“Lo único que ha creado progreso no solo en la supervivencia del cáncer sino en la calidad de vida a lo largo del tiempo ha sido un gran esfuerzo por incluir pacientes en ensayos clínicos con la mayor frecuencia posible”, dice la Dra. Maggie Fader, Directora del Programa de Sarcoma y Tumores Sólidos de Nicklaus Children's Hospital. “Por ese motivo, nuestro departamento se compromete a inscribir a tantos pacientes como sea posible en ensayos clínicos, incluso si un niño tiene un buen pronóstico. Es posible que sepamos que tiene un 95 % de probabilidades de éxito, pero tiene un 40 % de probabilidades de tener efectos tardíos, y este nuevo ensayo podría reducir gradualmente esos efectos tardíos”.
Este compromiso de largo plazo con la investigación es el motivo por el cual el Instituto de Cáncer y Trastornos de la Sangre de Nicklaus Children's sigue siendo uno de los destinos más importantes para el tratamiento del cáncer pediátrico en Florida y los EE. UU. Lo más importante es que esta dedicación ha llevado a múltiples asociaciones que brindan acceso a ensayos clínicos que cambian vidas y a protocolos de tratamiento avanzados.
Grupo de Oncología Infantil: una colaboración vital
La colaboración es la base de la investigación del programa, que comienza con una membresía de larga data en el Grupo de Oncología Infantil (COG), el mayor consorcio de investigación pediátrica contra el cáncer.
“Como institución miembro, tratamos de abrir la mayoría de los protocolos activos en nuestras instalaciones, para que nuestros niños tengan acceso a cada ensayo”, dice la Dra. Fader. “A través del COG, podemos ofrecer ensayos clínicos para cánceres pediátricos frecuentes y aquellos poco comunes, incluido el tratamiento para sarcomas raros, neuroblastoma, rabdomiosarcoma, leucemia, linfoma y tumores cerebrales”.
Nicklaus Children's está participando en la actualidad en aproximadamente tres docenas de ensayos clínicos del COG, pero ese es solo el comienzo.
“Además de participar en ensayos clínicos, nuestra afiliación al COG ha abierto la puerta al establecimiento de otras colaboraciones con organizaciones afines dedicadas a la atención del cáncer infantil”, dice el Dr. Thomas Temple, cirujano ortopédico-oncológico pediátrico de Nicklaus Children's y profesor de cirugía ortopédica y patología en la Facultad de Medicina de la Universidad de Miami Miller.
Principales iniciativas de investigación en tumores cerebrales pediátricos
El Instituto del Cáncer y Trastornos de la Sangre también se asocia con la Red Colaborativa para Ensayos Clínicos de Neurooncología (Collaborative Network for Neuro-oncology Clinical Trials, CONNECT), que se enfoca en tumores cerebrales de alto riesgo, que incluyen lo siguiente:
- Tumores teratoides rabdoides atípicos
- Glioma pontino intrínseco difuso
- Gliomas de grado alto
- Meduloblastoma de alto riesgo
CONNECT, que comprende una red global de centros oncológicos pediátricos, lleva a cabo estudios piloto para evaluar la incorporación de nuevas terapias a los protocolos de tratamiento establecidos, y trabaja en conjunto con los consorcios de fase I y los grupos de ensayos clínicos grandes. Este programa puede ayudar a evaluar los usos potenciales de agentes nuevos en pequeños grupos de pacientes sin los amplios recursos necesarios para los ensayos de fase 2 y 3.
El Instituto de Cáncer y Trastornos de la Sangre también forma parte del Consorcio de Investigación del Cáncer Infantil Beat, anteriormente conocido como Consorcio de Investigación Traslacional sobre Neuroblastoma y Meduloblastoma.
Avances en medicina personalizada
El laboratorio del Instituto de Cáncer y Trastornos de la Sangre incluye cientos de cultivos celulares de pacientes para la selección.
Nicklaus Children's está profundizando aún más en la medicina personalizada a través de una afiliación de investigación con Florida International University.
“Recientemente, abrimos un ensayo de medicina personalizada que utiliza muestras de un tumor de un paciente para la determinación del perfil molecular a fin de buscar mutaciones o fusiones que podrían contribuir a que ese paciente responda mejor a una terapia dirigida”, dice la Dra. Fader. “El estudio también incluye pruebas de sensibilidad al fármaco ex vivo del tumor para determinar si ciertos agentes o combinaciones de agentes muestran actividad positiva contra el tumor y pueden tener un mejor éxito que los protocolos de tratamiento estándar”.
Investigación que salva vidas
Las afiliaciones con el COG y otros grupos ayudan a los pacientes hoy y en el futuro.
“Tenía un paciente joven que tenía una fractura patológica a causa de un osteosarcoma, y los estudios mostraron metástasis pulmonar y otros lugares de la enfermedad”, dice el Dr. Temple. “Después de la quimioterapia a través de un protocolo del COG, pudimos extirpar los tumores con técnicas quirúrgicas novedosas y expandir la extremidad inferior con un implante magnético. Ahora está en la universidad, con un desempeño extremadamente bueno, y es capaz de caminar normalmente”.
El equipo de oncología también ha utilizado con éxito nuevas terapias con aprobación de la Administración de Medicamentos y Alimentos para el uso compasivo.
“En los últimos años, hemos podido crear planes de tratamiento individualizados para los pacientes utilizando fármacos que no estaban disponibles comercialmente para pacientes pediátricos”, dice la Dra. Fader. “Estos pacientes no estaban teniendo buenos resultados con los tratamientos del estándar de atención. Estos fármacos marcaron una enorme diferencia para ellos, ya que erradicaron la mayoría de los tumores, o todos ellos”.
Los ensayos clínicos son fundamentales
Además de ofrecer el potencial de mejorar el pronóstico en pacientes con formas devastadoras de cáncer pediátrico, los ensayos clínicos, a través del COG y otros consorcios, han proporcionado salvavidas fundamentales para las familias del sur de Florida.
“Si los pacientes no tienen que alejarse de su casa para acceder a los ensayos, eso mejora la calidad de vida”, dice la Dra. Fader. “También les permite a los padres permanecer cerca de sus comunidades y continuar trabajando mientras les proporcionan a sus hijos las mismas oportunidades disponibles en centros oncológicos más grandes”.
“Mi esperanza para el futuro es que las personas como yo se queden sin trabajo”, dice la Dra. Temple. “Esperamos que todas estas investigaciones conduzcan a innovaciones que nos permitan curar el cáncer sin los efectos secundarios difíciles”.
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