Con el trasplante de sangre y médula ósea se pueden tratar de manera eficaz varias enfermedades malignas y no malignas en pacientes pediátricos. Cualquiera que sea la necesidad de trasplante, el Programa Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea (BMT por sus siglas en inglés) de Nicklaus Children’s Hospital ofrece servicios integrales de trasplante que llevan a resultados óptimos a corto y largo plazo.

Cada año, el equipo de BMT de Nicklaus Children’s realiza de 250 a 300 nuevas consultas, aproximadamente 30 a 40 de las cuales llevan a un trasplante.

“Los niños que necesitan trasplantes de sangre o médula ósea suelen ser casos muy complejos”, sostiene el Dr. Jorge Gálvez Silva, hematólogo/oncólogo pediatra certificado y Director médico del Programa Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea de Nicklaus Children's. “Deben atravesar un largo camino para recibir el trasplante, y solo unos pocos reúnen los requisitos para el procedimiento”.

Alcance completo de los servicios de trasplante de sangre y médula ósea

Fundado en 1991, el Programa Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea de Nicklaus Children’s fue el primer proveedor de trasplantes de sangre y médula ósea en el sur de la Florida. Con los años, en la medida en que los trasplantes pediátricos fueron avanzando, el centro se mantuvo al ritmo de la innovación.

El centro también ha sido líder en el trasplante haploidéntico (semicompatible). Encontrar donantes compatibles no emparentados puede plantear un desafío, sobre todo para pacientes con orígenes étnicos diversos. Debido a la población diversa que acude a Nicklaus Children's, en casi la mitad de los trasplantes de sangre y médula ósea se utilizan donantes haploidénticos, lo que permite el trasplante con donantes semicompatibles.
Además de los trasplantes haploidénticos, nuestro centro ofrece un abanico completo de opciones, que incluyen:

• Trasplante alogénico de donante, que puede incluir a familiares con antígeno leucocitario humano compatible, familiares haploidénticos o donantes no emparentados
• Trasplante autólogo
• Trasplante de sangre del cordón umbilical (único y doble)
• Trasplante de sangre periférica

El centro también mantiene su acreditación a través de la FACT (Foundation for the Accreditation of Cellular Therapy) para:

• Recolección de sangre y médula ósea
• Preservación de células de donante
• Aféresis de células madre periféricas

Uso de inmunoterapia contra la LLA

Como complemento y ampliación de su exclusivo abanico de servicios para el cáncer de sangre, Nicklaus Children’s utiliza la terapia génica de última generación, que es la terapia con linfocitos T con receptor de antígeno quimérico (CAR). Esta nueva terapia implica recolectar células inmunitarias y adaptarlas para atacar a las células cancerosas.

“Durante muchísimo tiempo, la atención oncológica incluyó medicamentos que causaban daños colaterales a las células normales”, sostiene el Dr. Gálvez. “Las terapias dirigidas evitan lesiones significativas en las células sanas al no exponerlas a toxicidades innecesarias”.

Actualmente, la Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado la terapia con linfocitos T CAR para tratar la leucemia linfoblástica aguda de linfocitos B resistente al tratamiento. Otras terapias con linfocitos T se encuentran en fases de investigación para tratar otras afecciones, incluidos los tumores sólidos.

Atención centrada en el paciente

Aunque el trasplante de sangre y médula ósea ha cambiado a lo largo de los años, el equipo de Nicklaus Children’s ha mantenido un enfoque constante en la experiencia del trasplante.

“Todo lo que hacemos, lo grande y lo pequeño, lo hacemos pensando en el paciente”, declara el Dr. Gálvez. “Ya no existe un enfoque de “solo una talla única” para todos. Estamos avanzando hacia la medicina de precisión y hacia soluciones que cobran sentido en el paciente individual”.

Con esa transición, el Dr. Gálvez afirma que existen tres aspectos fundamentales para que un trasplante tenga éxito.

1. Atención basada en la evidencia. Cada acción refleja las mejores prácticas comprobadas por estudio científico riguroso. Además, los médicos participan en debates en el seno de la comunidad de trasplantes pensando siempre en que los pacientes obtengan resultados óptimos.

2. El bienestar psicológico del niño. Los hematólogos y oncólogos guían a los pacientes y a sus familias a través del proceso del trasplante. Esto supone educar sobre los desafíos físicos, mentales y emocionales que un niño tendrá que enfrentar después de un trasplante, tanto inmediatamente como después de su reintegración a la escuela y a otras actividades diarias.
3. Apoyo social. El trasplante pediátrico de sangre y médula ósea tiene consecuencias para toda la familia. El equipo trabaja en abordar consideraciones prácticas, asegurando que se satisfagan las necesidades de traslado y alojamiento para las familias que viven fuera de la ciudad. El equipo también ayuda a las familias a prepararse mentalmente para las frecuentes visitas al centro de infusiones y la observación continua.

En el Centro Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea, los resultados de esta atención coordinada saltan a la vista. Si bien las tasas de supervivencia a un año en todo el país son de aproximadamente 74 por ciento, los receptores de trasplante de sangre y médula ósea de Nicklaus Children’s tienen una tasa de supervivencia casi 20 puntos porcentuales más alta. No obstante lo alentador que es este resultado, el Dr. Gálvez espera que siga mejorando. También propugna una imagen más holística del éxito.

“Al principio, la supervivencia era nuestra métrica más significativa”, sostiene. “Ahora queremos que nuestros pacientes que se someten a un trasplante regresen a su hogar y tengan vidas completamente activas, sin complicaciones. Ese es el momento en que consideramos que un trasplante es un verdadero éxito”.

Continuamente empujando hacia adelante

Tres décadas después de su fundación, el Programa Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea sigue avanzando con determinación. Los miembros del equipo participan regularmente en ensayos clínicos para promover toda la disciplina. Hay ensayos actualmente en curso que están investigando:

• La mejor manera de utilizar la inmunoterapia. Los investigadores esperan determinar si la terapia de células T CAR es más beneficiosa cuando se proporciona antes de otras terapias, en medio de un régimen de tratamiento o después de una recaída.
• Cómo prevenir la resistencia. A medida que la terapia con linfocitos T CAR se vuelve más usual, los investigadores reconocen la probabilidad de que el cáncer se vuelva resistente a ella. La investigación apunta a encontrar métodos para evitar este posible problema.

Después de décadas de éxito, el Programa Pediátrico de Trasplante de Sangre y Médula Ósea de Nicklaus Children’s se ha convertido en un centro de referencia clave. El aumento en las derivaciones ha llevado a que se tengan conversaciones continuas sobre el acceso de los pacientes. Para satisfacer esta necesidad, el Dr. Gálvez prevé que el centro crecerá en el futuro. De hecho, sospecha que la huella de la institución aumentará en los próximos 12 meses. Esto dará acceso a más niños a servicios de trasplante de sangre y médula ósea, servicios complementarios y atención de subespecialidades.

“Es un inmenso honor formar parte de un programa con una historia tan rica”, dice el Dr. Gálvez. “Esperamos con ansias los próximos 30 años”.